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《科学》特刊:还原真实,CRISPR在中国

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学术经纬

有人称赞它是上帝的手术刀,有些人指责它打开了潘多拉的盒子。自2012年以来,当人类发现CRISPR可用于基因编辑时,在不到十年的时间里,相关论文从最初的127篇迅速增长到超过14,000篇,增长了100多倍!热量很明显。

为了应对时代潮流,中国在CRISPR技术上投入了大量资源,并迅速发展成为世界上最大的CRISPR国家之一。在这里,农业和医药是其应用的主要前沿。

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在速度下,很容易失去焦点。谈到中国的CRISPR应用,许多人的注意力都集中在一些有道德争议的负面新闻上,但它们并不是真正的代表。在普利策中心的帮助下,作家乔恩科恩访问了位于中国的五个中国城市,并将他的思想和思想总结为五篇文章,今天以特刊的形式发表。杂志中的《科学》。

希望的领域

谈到CRISPR在中国的应用,农业无疑是当务之急。据统计,中国是世界上发表最多的CRISPR农业应用论文的国家,论文数量是第二篇的两倍。

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在一篇关于农业应用的特别文章中,Jon Cohen先生指出,中国大约有20个研究小组正在尝试使用CRISPR技术来编辑作物的基因,以便带来更好的特性。中国农业科学院前院长李家阳研究员指出,这主要是由于中国人口众多:“我们的自然资源有限,但我们需要养活14亿人口,”他在接受采访时说。在他看来,理想的作物应该具有高产量,并且不需要太多的肥料和杀虫剂。这些作物最好能够自然抵抗病虫害,并且能够耐受盐碱和干旱。

中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞是这一实践的先驱之一。在阅读关于CRISPR的相关论文之前,她的小组使用TALEN技术(另一种基因编辑技术)来转化植物基因。 “我们已经使用TALEN技术淘汰了100多种基因,我们为此感到自豪,”她说。 “(看到CRISPR技术后)你会想,这是一项新技术,我们想尝试一下吗?”/p>

很快,她的团队取得了概念验证的成功。在水稻中,研究人员成功地设计了基因。接下来,使用CRISPR技术,高彩霞的研究团队成功转化了与小麦白粉病相关的致敏基因,取得了重大突破!这是因为小麦的基因组几乎是人类的六倍,并且有六组染色体。一些专家指出,如果你使用传统的杂交育种方法,并希望获得良好的性状,即使它不是一个“不可能的任务”,它将成为育种者的噩梦。

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在成功的情况下,我们还需要清醒地意识到通往终点的道路仍然很长。在科学研究中,科学家需要突破低成功率的瓶颈想要引入新基因,该行业的成功率约为1%;而一些CRISPR技术会带来严重的脱靶效应,造成意想不到的后果,迫切需要解决。此外,为了查看转基因作物的清单,仍存在许多监管挑战。

在文章的最后,Jon Cohen先生问道,如果经过CRISPR修改的作物对调控有了新的认识,那么新作物从实验室迁移到商业种植需要多长时间? “6个月。”研究员高彩霞回答说。

动物世界

动物模型在疾病研究中发挥着极其重要的作用。其中,非人灵长类动物模型具有其特殊的地位。在一篇关于使用CRISPR技术构建动物模型的特别文章中,Jon Cohen先生指出,由于积极的研究环境,中国至少有四个研究小组正在大规模编辑猴子基因。

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“这个国家的文化非常重视技术,”CRISPR技术的先驱之一Jennifer Doudna教授评论道。另一位海外生物学家笑着说,他们的团队移植了大约10只猴子胚胎。中国科学家通常可以移植50-100个由同一基因编辑过的胚胎。由于相关研究的成功率不高,数量往往是成功的保证。

今天,我们有许多基因编辑的猴子模型,包括自闭症模型和生物节律紊乱模型。

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除了猴子之外,在使用CRISPR的遗传编辑列表中还有狗,小鼠,大鼠,兔子和猪。研究人员预计这些研究将导致抗病动物或潜在的医学应用。但到目前为止,大多数动物研究仍处于概念证明阶段,尚未转化为潜在的治疗方法。

这些研究中潜在的临床转化方向之一是异质器官移植。 Jon Cohen先生的文章指出,中国面临着移植器官严重短缺的问题。大约有30万人正在等待器官移植,而且只有大约10,000个器官可用。但是使用CRISPR技术,我们可以使猪的器官安全并使患者受益。

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但这不是一件容易的事。为了解决这个问题,杭州开心生物在美国大波士顿地区与eGenesis合作。为了确保安全性,他们首先使用CRISPR技术敲除猪器官中的内源性逆转录病毒。这些病毒存在于猪基因组中,对人体构成潜在危害。其他科学家指出,如果你想让人类使用猪的器官,那么除了病毒外,你还需要考虑免疫排斥问题。他们估计这需要敲除最多约20个基因。目前,人们只能同时淘汰4人。

然而,研究人员正在朝着这个方向快速取得突破。据估计,明年科学家们将尝试在猴子身上移植猪器官。在这项批判性研究成功后,人体试验将被提上日程。

我们还需要注意的是,与基因工程作物一样,需要解决一系列监管问题,以便在市场上获得转基因动物。

重塑信任

但在学术界,负面新闻往往掩盖了许多积极进展。在CRISPR遗传编辑的婴儿出生后,来自中国的整个学术界受到了不同程度的批评。中国科学院动物研究所研究员王依依说:“所有的消息都是关于'中国科学家',但不是这个人是个体。”一个不幸的事件加剧了对中国学术研究“无规则”的刻板印象。

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在这一爆炸性新闻发布后的第二天,中国科学院神经科学研究所的研究员杨辉发表了一篇未发表的论文(现已发表,可点击和可读),该论文仍在同行评审中,这在业界很少见。研究员杨辉在论文中指出,单基编辑器会造成严重的意外脱靶效应,因此存在使用风险。根据Jon Cohen先生的相关文章,杨辉研究人员希望利用这一举措让全世界都知道中国科学家也会做积极的研究工作。 “我们希望为患者带来更安全的基因编辑工具,”研究员杨辉说。

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